حدد باحثون من جامعة “ميشيغان ستيت” الأمريكية علاجًا جينيًا يعطى بجرعة واحدة لمرة واحدة، أثبت قدرته على إصلاح الشبكيات التالفة وعكس فقدان البصر، محققًا “إنجازًا علميًا غير مسبوق” بتأكيده إمكانية إعادة توصيل وترميم الخلايا العصبية والشبكات العصبية التالفة لدى الثدييات البالغة.
واستهدف العلاج الخلل الناتج عن النسخ المعيبة من جين (CaBP4)، والتي تتسبب في ضعف بصر يبدأ منذ الطفولة إثر إحداث نقص في بروتين حيوي مسؤول عن نقل الإشارات الضوئية والتواصل بين خلايا الشبكية.
آلية العلاج
وطور الفريق الطبي العلاج التجريبي عبر حقن شبكيات العيون بفيروس معدل وغير ضار يحمل نسخة سليمة ومعافاة من جين (CaBP4) وأدى الحقن بجرعة واحدة إلى تحسين الرؤية في الإضاءة الخافتة، وهي النقطة الأشد تأثرًا بنقص هذا البروتين، إلى جانب حماية أجزاء الشبكية التالفة من استمرار التدهور.
كما ساهم العلاج في إعادة نمو وتوسيع “الطبقة الضفيرية الخارجية” التي تحمل الوصلات الحاسمة للرؤية، وتطوير “الأشرطة المشبكية” داخل الخلايا المستشعرة للضوء، وهي أجزاء يتوقف نموها وتتراجع تشريحيًا عند اضطراب وظيفة الجين.
تم تشبيه الطفرات الجينية في الشبكية بـ”الأخطاء المطبعية” في المخططات الهندسة، حيث تمنع النظام من فهم التعليمات وتؤدي لتصميم معيب وفقدان تدريجي للبصر.
وأظهرت نتائج الدراسة إمكانية إعادة تشكيل الطبقة الضفيرية الخارجية وترميم التلف العصبوني الذي تراكم على مدار سنوات بعد توقف النمو.
وأكد الباحثون أن الفوائد العلاجية استمرت على المدى الطويل، وفق ما أظهرته فترات المتابعة الممتدة لثلاث سنوات بعد تلقي الجرعة الأولية.
ورغم اقتصار التطبيق التجريبي حاليًا على الكلاب وندرة الحالة الوراثية لدى البشر والحيوانات، فإن العلماء أبدوا ثقتهم الكاملة في نجاح نقله للبشر.
وأكدوا في أوراقهم البحثية أن العلاج الجيني قادر على استعادة وظائف الشبكية وإعادة الترتيب التشريحي شبه الطبيعي للعين، فضلًا عن فتح آفاق جديدة لفهم دور إشارات الكالسيوم في إدارة التواصل بين الخلايا وإصلاح الأنسجة العصبية التالفة.